Onasemnogen-abeparvovec es un medicamento de terapia génica utilizado para tratar la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes pediátricos y adultos. Este tratamiento actúa proporcionando una copia funcional del gen SMN1, lo que permite la producción de una proteína esencial para la supervivencia de las neuronas motoras y, por ende, mejora la función muscular y la calidad de vida de los pacientes afectados por esta enfermedad.