Strimvelis es un medicamento utilizado en la terapia génica para tratar el síndrome de inmunodeficiencia combinada severa (SCID) debido a una deficiencia de adenosina desaminasa (ADA). Este tratamiento se dirige a corregir el defecto genético subyacente, permitiendo la producción de células inmunitarias funcionales en pacientes que carecen de este tipo de inmunidad.