- si su hijo es alérgico a onasemnogén abeparvovec o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección6).
Advertencias y precauciones
El médico de su hijo comprobará los anticuerpos antes del tratamiento, para ayudar a decidir si este medicamento es adecuado para su hijo.
Hable con el médico o enfermero de su hijo antes de que se le administre este medicamento si su hijo ha tenido anteriormente algún problema en el hígado. Este medicamento puede provocar un aumento de las enzimas (proteínas que se encuentran en el cuerpo) que produce el hígado o dañar el hígado. Las lesiones en el hígado pueden terminar siendo graves, como insuficiencia hepática y muerte. Tras la administración de este medicamento ha de prestar atención a la aparición de posibles signos en su hijo como vómitos, ictericia (el blanco de los ojos y la piel amarillean), o disminución del nivel de alerta (para más información, ver sección 4). Informe inmediatamente al médico de su hijo si notara que el niño desarrolla cualquier síntoma que sugiriera daño hepático.
A su hijo se le hará un análisis de sangre para controlar su función hepática antes de iniciar el tratamiento con Zolgensma. También se le harán análisis de sangre regulares como mínimo 3 meses después del tratamiento para detectar si se producen aumentos en las enzimas hepáticas.
Una infección (por ej., resfriado, gripe o bronquiolitis) antes o después del tratamiento con Zolgensma, podría provocar complicaciones más graves. Los cuidadores y las personas en contacto cercano con el paciente deben seguir las guías de prevención de enfermedades infecciosas (p.ej. higiene de manos, taparse al toser/estornudar, limitar los contactos). Es importante que vigile la aparición de signos de infección tales como tos, respiración sibilante, estornudos, secreción nasal, dolor de garganta o fiebre. Informe al médico de su hijo de inmediato si advierte que el niño presenta síntomas que sugieran una infección antes o después del tratamiento con Zolgensma.
Análisis de sangre regulares
Este medicamento puede disminuir el recuento de plaquetas sanguíneas (trombocitopenia). Es importante que vigile la aparición de posibles signos de un recuento de plaquetas bajo después de la administración de Zolgensma a su hijo tales como hematomas o sangrado anormales (ver más información en la sección 4). La mayoría de los casos notificados de recuentos bajos de plaquetas ocurrieron en las tres primeras semanas despúes de que le pusieran Zolgensma al niño.
Zolgensma puede aumentar los niveles de una proteína del corazón llamada «troponina I», que puede indicar una lesión en el corazón. Es importante que vigile la aparición de signos de posibles problemas cardiacos después de que a su hijo se le administre este medicamento, tales como color grisáceo o azulado en la piel, dificultad para respirar, hinchazón de brazos y piernas o de la tripa (ver más información en la sección 4).
Antes de iniciar el tratamiento de Zolgensma, a su hijo se le hará un análisis de sangre para controlar la cantidad de células de la sangre (incluyendo los glóbulos rojos y las plaquetas), así como los niveles de troponina I en su cuerpo. También se le hará un análisis de sangre para comprobar los niveles de creatinina, que indica el funcionamiento de los riñones. También se le harán análisis de sangre regulares durante un tiempo después del tratamiento, para detectar si se producen cambios en los niveles de plaquetas y troponina I.
Coagulación anormal en los vasos pequeños (microangiopatía trombótica)
Se han notificado casos de pacientes que desarrollaron microangiopatía trombótica habitualmente en las dos primeras semanas de haber sido tratados con Zolgensma. La microangiopatía trombótica va acompañada de una disminución de los glóbulos rojos y de las células que participan en la coagulación (plaquetas), y puede ser mortal. Estos coágulos de sangre pueden afectar a los riñones de su hijo. Es posible que el médico de su hijo quiera hacerle análisis de sangre (recuento de plaquetas) y controlar la presión arterial de su hijo. Después de que su hijo reciba Zolgensma, ha de vigilar si le aparecen moratones con facilidad, sufre convulsiones (ataques) o moja menos los pañales (para más información, ver sección 4). Si su hijo presentara alguno de estos signos, busque atención médica urgente.
Donación de sangre, órganos, tejidos y células
Después de la administración de Zolgensma a su hijo, no podrá donar sangre, órganos, tejidos o células. Esto se debe a que Zolgensma es un medicamento de terapia génica.
Otros medicamentos y Zolgensma
Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.
A su hijo también se le administrará un corticosteroide como “prednisolona” durante 2 meses o más tiempo (ver también la sección 3) como parte del tratamiento con Zolgensma. El corticosteroide ayudará a manejar cualquier posible aumento en las enzimas hepáticas que su hijo pudiera presentar tras la administración de Zolgensma.
Como los corticosteroides pueden afectar el sistema inmunitario (defensas), el médico de su hijo puede decidir retrasar la administración de algunas vacunas mientras su hijo esté recibiendo tratamiento con corticosteroides. Consulte con el médico o enfermero de su hijo si tiene alguna duda.
Este medicamento contiene 4,6 mg de sodio por ml, equivalente al 0,23% de la ingesta diaria máxima de 2 g de sodio recomendada por la OMS para un adulto. Cada vial de 5,5 ml contiene 25,3 mg de sodio, y cada vial de 8,3 ml contiene 38,2 mg de sodio.
Información adicional para padres/cuidadores
Zolgensma puede rescatar las motoneuronas vivas, pero no rescata las motoneuronas muertas. Los niños con síntomas menos graves de AME (como ausencia de reflejos o reducción del tono muscular) pueden tener suficientes motoneuronas vivas, y por tanto podrían beneficiarse significativamente el tratamiento con Zolgensma. Puede que Zolgensma no actúe tan bien en los niños con debilidad muscular grave o parálisis, con problemas para respirar o que no pueden tragar, o en los niños con malformaciones significativas (por ejemplo, defectos cardíacos), lo que incluye a los pacientes con AME tipo 0, ya que habría una mejora potencial limitada tras el tratamiento con Zolgensma. El médico de su hijo decidirá si se le debe administrar este medicamento.
Riesgo de tumores asociados con la posible inserción del vector en el ADN
Existe una posibilidad de que tratamientos como Zolgensma pudieran insertarse en el ADN de las células del cuerpo humano. En consecuencia, por la naturaleza del medicamento, Zolgensma podría contribuir al riesgo de tumores. Debe hablarlo con el médico de su hijo. En el caso de aparición de un tumor, el médico de su hijo podría solicitarle tomar una muestra para su evaluación.
Puede que el principio activo de Zolgensma se excrete temporalmente a través de los desechos corporales de su hijo, llamado “excreciones”. Los padres y cuidadores deben practicar una buena higiene de manos hasta 1 mes después de que al niño se le administre Zolgensma. Use guantes de protección al tomar contacto directo con fluidos o desechos corporales de su hijo, y después lávese exhaustivamente las manos con jabón y agua corriente tibia, o un desinfectante para manos a base de alcohol. Se debe usar doble bolsa para desechar los pañales usados y otros desechos. Los pañales desechables pueden seguir eliminándose con la basura doméstica.
Debe seguir estas instrucciones durante al menos 1 mes después del tratamiento de su hijo con Zolgensma. Hable con el médico o enfermero de su hijo si tiene alguna duda.
