Exondys-51 es un medicamento utilizado en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética que provoca debilidad muscular progresiva. Este fármaco actúa mediante la modificación del proceso de producción de proteínas en las células musculares, con el objetivo de mejorar la función muscular en pacientes con ciertas mutaciones del gen distrofina.