Translarna es un medicamento utilizado en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética que afecta principalmente a los varones y que se caracteriza por la degeneración progresiva de los músculos. Este fármaco actúa como un modulador de la producción de distrofina, una proteína esencial para la función muscular, y está indicado en pacientes con ciertas mutaciones en el gen de la distrofina que permiten su uso.