Nusinersen es un fármaco utilizado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética que afecta a las neuronas motoras en la médula espinal, provocando debilidad muscular y dificultades en el movimiento. Este medicamento actúa aumentando la producción de una proteína esencial para la supervivencia de estas neuronas, lo que puede mejorar la función muscular en pacientes con esta condición.